Il nanismo è una condizione clinica caratterizzata da un marcato difetto nell'accrescimento somatico delle strutture anatomiche del corpo. La forma più comune è determinata dall'acondroplasia, disordine ereditario che colpisce arti, braccia e gambe, che crescono notevolmente meno rispetto al resto del corpo.L'aspettativa di vita di chi supera i primi giorni è piuttosto lunga e l'altezza da adulti raggiunge i 140 centimetri.
I bambini affetti da nanismo oggi dispongono di una terapia ormonale con iniezioni quotidiane. “Presto la terapia diventerà settimanale,” – spiega Mohamad Maghnie, endocrinologo pediatra al Gaslini di Genova e Presidente SIEDP - “si tratta di un trattamento sicuro: una terapia genica che permette di raddoppiare la velocità di crescita dei bambini, portandola da 3 a 6 centimetri in soli 6 mesi".
Questo trattamento si pone in alternativa, in alcune situazioni, all'allungamento chirurgico degli arti, intervento particolarmente impegnativo e con tempi di riabilitazione molto lunghi.
La nuova terapia genica costituisce una delle novità presentate al XX Congresso Nazionale SIEDP, Società Italiana di Endocrinologia e Diabetologia Pediatrica tenutosi a Roma lo scorso novembre.